纽约，11月14日(IANS):数百万每天服用他汀类药物以降低胆固醇水平的人可以从一种新的基因疗法中受益，这种疗法显示出只需一次剂量就能将“坏”胆固醇水平降低50%的潜力。

　　美国波士顿Verve Therapeutics公司开发的一种基于crispr的基因编辑疗法Verve -101的单次输注，显著降低了携带一种遗传性疾病基因的人的低密度脂蛋白胆固醇(LDL)，也被称为“坏胆固醇”，这种疾病会导致非常高的LDL胆固醇水平和早期心脏病发作的高风险。

　　这项研究性治疗使用dna编辑技术永久关闭肝脏中的PCSK9基因。

　　PCSK9是一个通过调节LDL受体在控制血液LDL- c中起关键作用的基因。

　　Verve Therapeutics公司的首席科学官安德鲁·m·贝林格(Andrew M. Bellinger)说:“这项研究揭示了一种新的治疗选择的潜力，而不是几十年来每天服用药片或间歇性注射来降低有害胆固醇，这种单一疗程的治疗可能会在几十年内导致LDL-C的深度降低。”

　　在费城举行的2023年美国心脏协会科学会议上发表的这项研究描述了VERVE-101的首次人体试验，其中包括新西兰和英国的7名男性和2名女性。

　　每个参与者都被诊断为杂合子家族性高胆固醇血症——这意味着他们从父母一方遗传了一种疾病的基因——尽管服用了最大耐受性的低密度脂蛋白降胆固醇药物，但他们的坏胆固醇水平极高(平均水平为201毫克/分升)。

　　大多数研究参与者已经患有严重的冠状动脉疾病，并且已经经历过心脏病发作，或者接受过冠状动脉搭桥手术或支架植入术以使足够的血液流向心脏肌肉。在参加研究时，没有人服用PCSK9抑制剂。

　　每位参与者接受单次静脉输注VERVE-101，第一组接受0.1 mg/kg的低剂量，其他组在咨询独立安全监测委员会后接受逐渐增加的剂量。最高剂量为0.6 mg/kg。

　　研究发现，最高剂量的两种VERVE-101在接受0.45 mg/kg药物的两名参与者中分别降低了39%和48%的LDL-C，在唯一接受0.6 mg/kg药物的参与者中降低了55%。在接受0.45 mg/kg或0.6 mg/kg剂量的三名参与者中，它使血液PCSK9蛋白水平分别降低了47%、59%和84%。

　　在接受0.6 mg/kg治疗的唯一参与者中，该药在6个月时也降低了LDL-C，随访仍在进行中。

　　迄今为止，研究中发生的大多数不良事件都是轻微的，与治疗无关。研究显示，两名患有潜在晚期冠状动脉疾病的患者发生了严重的心血管不良事件，特别是心脏骤停、心肌梗死和心律失常。