科学家用基因疗法治愈猪后,心力衰竭有望治愈

2025-04-01 21:08来源:本站

  

  

  科学家将一种基因植入病猪体内,使它们的心脏泵血恢复到正常水平后,治疗心力衰竭的方法可能就在眼前了。

  犹他大学(University of Utah)的研究人员希望明年开始进行人体试验,因为他们发现,基因疗法不仅能阻止衰退,还能逆转损伤,使心脏细胞再生。

  犹他大学(University of Utah)的研究人员希望明年开始进行人体试验,因为他们发现,基因疗法不仅能阻止衰退,还能逆转损伤,使心脏细胞再生。

  通常患有心力衰竭的猪会在几个月内死亡,但在为期六个月的试验结束时,所有参与实验的动物都还活着,专家们称这一结果“史无前例”。

  犹他大学药理学和毒理学副教授洪婷婷博士说:“当你看到与人类生理学非常接近的大型动物数据时,它会让你思考。“也许这是我们可以治愈的。”

  当身体不能再泵出足够的血液来满足其需要时,当器官变得太弱或僵硬时,就会发生心力衰竭。该疗法包括插入一个额外的基因拷贝,该基因产生一种关键的心脏蛋白质,称为“心脏桥接整合子1”,简称cBIN1。这种蛋白质形成小篮子——被称为微结构域——收集和组织其他重要的蛋白质,使跳动的心脏收缩和放松。

  科学家们注意到,在心力衰竭患者中,cBIN1的水平远低于正常水平,而水平越低,患严重疾病的风险就越大。

  犹他大学诺拉·埃克尔斯·哈里森心血管研究与训练研究所所长罗宾·肖博士说:“当cBIN1下降时,我们知道病人的情况不会好起来。不需要一个火箭科学家就能说,‘当我们把它还给它时会发生什么?’”

  为了增加cBIN1的水平,科学家们使用了一种无害的腺病毒,这种病毒通常用于基因治疗和疫苗,将cBIN1基因的额外拷贝传递到心脏细胞。他们将病毒注射到心力衰竭猪的血液中。病毒通过血液进入心脏,在那里它将cBIN1基因传递到心脏细胞。

  先前尝试的心力衰竭治疗方法显示,心脏功能的改善幅度为5%至10%,但cBIN1基因治疗将心脏功能改善了30%。这种治疗不仅防止了心力衰竭的恶化,而且心脏功能的关键指标实际上得到了改善,这表明受损的心脏正在自我修复。

  犹他大学的研究小组正与TikkunLev Therapeutics公司合作,将这种基因疗法应用于人类,并将很快寻求批准进行临床试验。

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